INVESTIGACIÓN// Científicos U. Mayor descubren posible terapia que disminuiría la neurodegeneración en la enfermedad de Huntington

Investigadores del Laboratorio de Neurobiología Traslacional, liderados por el Dr. René Vidal, junto al apoyo de laboratorios de la Universidad de Chile, Holanda, Israel y EE.UU., demostraron el efecto neuroprotector de una terapia basada en el factor de crecimiento IGF2. El trabajo demoró 7 años y fue publicado en la revista Acta Neuropathologica, especialista en enfermedades que afectan al cerebro.

"La enfermedad de Huntington es la principal enfermedad neurodegenerativa hereditaria a nivel mundial. Tiene una incidencia de 3 personas por cada 100.000 habitantes". 

Así contextualiza el Dr. René Vidal el hallazgo que realizó junto a los académicos del Laboratorio de Neurobiología Traslacional, perteneciente al Centro de Biología Integrativa U. Mayor, y que recientemente fue publicado por la revista Acta Neuropathologica, especialista en divulgar potenciales terapias para tratamientos de enfermedades que afectan al cerebro.

El profesional cuenta que durante 7 años el equipo trabajó junto a laboratorios de Holanda, Israel y Estados Unidos en una nueva terapia basada en el factor de crecimiento IGF2,  una proteína que juega un rol importante en el crecimiento fetal. 

Los investigadores lograron determinar el efecto neuroprotector de esta terapia, al demostrar que las neuronas expuestas al factor IGF2 disminuyen casi por completo la producción de las proteínas tóxicas que causan la neurodegeneración.

Esta posible terapia fue evaluada tanto en modelos preclínicos de la enfermedad de Huntington como en células humanas derivadas de pacientes, tras utilizar tecnología que permite la reprogramación de células madre. 

"Para realizar estos hallazgos contamos con una serie de alianzas colaborativas internacionales, entre las que destaco a Genzyme, el Buck Institute de California y la Universidad de Harvard", comenta el Dr. René Vidal, quien agrega que la investigación también permitirá avanzar en el potencial uso de esta terapia con el factor IGF2 como biomarcador para predecir el avance de la enfermedad en pacientes que ya la padecen.

 "La enfermedad es muy grave y se caracteriza por los problemas en el control de los movimientos voluntarios, lo que lleva a una muerte prematura de los pacientes. Hasta hoy no existe una cura, por lo que el estudio de nuevos tratamientos es de gran importancia", finaliza diciendo el académico, quien agradeció el trabajo de todo el equipo del Laboratorio de Neurobiología Traslacional, en especial a Paulina Troncoso-Escudero y Marisol Cisternas-Olmedo, co-autoras del trabajo.